2019年12月4日
Xin Luo, Yaoxi He, Chao Zhang, Xiechao He, Lanzhen Yan, Min Li, Ting Hu, Yan Hu, Jin Jiang, Xiaoyu Meng, Weizhi Ji, Xudong Zhao, Ping Zheng, Shuhua Xu & Bing Su
自然通讯体积10，文章编号：5525（2019）
在经CAS9处理的猴子中检测从头突变（DNM）。
抽象的
CRISPR-CAS9是一种广泛使用的基因组编辑工具，但其脱靶效应和靶向复合物突变仍然是一个关注点，尤其是考虑到未来的临床应用。欧宝官网app苹果下载非人类灵长类动物（NHP）与人类具有近距离的遗传和生理相似性，使其成为开发基于CAS9的疗法的理想临床前模型。但是，据我们所知，NHP中没有进行全面的体内脱靶和目标评估。在这里，我们对经Cas9处理的恒河猴进行整个基因组三重奏测序。欧宝体育官网网址我们只发现少数从头突变可以通过预期的自发突变来解释，并且未检测到意外的脱靶突变（OTM）。此外，长阅读测序数据无法检测到目标区域中的大型结构变体欧宝体育官网网址。
